近年來，血友病治療更邁向個人化與精準化發展。除了傳統短效型凝血因子製劑外，長效型凝血因子製劑的問世，大幅延長藥物在體內停留時間，減少注射頻率。部分病友原本每週需注射2-3次凝血因子，如今可依藥物特性延長給藥間隔，有效減輕治療負擔。此外，非凝血因子療法（Non-factor therapy）也為血友病治療帶來重大突破，部分藥物採皮下注射方式給藥，不需頻繁進行靜脈注射，對兒童、血管條件不佳及具有抑制抗體的病友而言，提供更便利且有效的治療選擇。
值得注意的是，部分病友在接受凝血因子治療後，體內可能產生抑制抗體，導致原有治療效果下降。為協助此類病友獲得更有效治療，衛福部中央健康保險署（簡稱健保署）於2022年將第八、第九凝血因子免疫耐受治療（Immune Tolerance Induction, ITI）納入給付，進一步完善照護體系。
另一方面，健保署於2020年建置「血友病個案管理系統」，使用第八、九凝血因子等藥物需登錄系統，透過醫療院所定期登錄病友治療資料、出血情形及用藥紀錄，蒐集臨床使用之真實世界證據（Real-World Evidence, RWE），瞭解真實世界中的療效及控管用藥之合理性。
以病人為中心 打造全方位照護網絡
隨著醫療科技快速進步，血友病照護已不再局限於單純止血，而是朝「穩定控制病情、提升生活品質、降低失能風險」的目標邁進。
健保署推動血友病政策主要聚焦於三大方向。首先是透過預防性治療與個案管理機制，降低病友出血頻率與關節病變風險，提升疾病控制成效。其次，持續導入長效型凝血因子製劑、非凝血因子療法及居家治療制度，提升治療可近性與便利性，減少病友往返醫院次數，優化治療遵從性。最後是建構完整的照護網絡與真實世界資料庫，藉由個案管理系統，持續追蹤病友治療成效與安全性資料，作為未來政策制定與醫療品質提升的重要依據。
透過推動上述政策，政府希望協助病友不僅能有效控制疾病，更能正常就學、就業、運動與參與社會活動，真正達到與一般民眾相近的生活品質。
治療選擇更多元 照護品質再提升
在政府、醫療團隊及病友團體共同努力下，我國血友病照護已獲得顯著成果。截至2026年6月，健保已收載20多項血友病治療藥物，涵蓋短效型及長效型凝血因子製劑、雙特異性單株抗體藥物，以及免疫耐受治療等多元治療選項。病友可依疾病類型、年齡、出血風險及生活需求，選擇最適合的治療方案。
其中，長效型凝血因子製劑可延長半衰期、降低注射頻率，協助病友兼顧學習、工作與家庭生活；雙特異性單株抗體藥物則可透過皮下注射方式使用，降低靜脈注射需求，進一步提升治療便利性。
